¿Las técnicas de clonación e inserción de genes pueden tener aplicaciones en la salud? Explica:
Respuestas a la pregunta
Terapia génica (TG) es la parte de la terapéutica que utiliza material genético en el tratamiento de enfermedades; intenta modular la función celular, pudiendo corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un gen al modificar la expresión de proteínas. Así, secuencias codificadoras de proteínas, sondas antisentido, ADN triples y ribozomas pueden ser considerados los fármacos de la TG. Los problemas más importantes con los que se encuentra este conjunto de técnicas son de distribución de estos «fármacos», es decir, la transferencia de este material a las células diana.
La TG requiere, en primer lugar, la identificación del gen o grupo de genes que causan la alteración a subsanar, su aislamiento y clonación. Es en este contexto donde emerge con luz propia una de las mayores aventuras de la biología humana, el proyecto genoma humano (PGH), entendiendo por genoma humano a la totalidad de la información genética contenida en las células humanas, tanto en el núcleo como en las mitocondrias.
Aunque no conocemos con certeza el número exacto de genes humanos, es, sin duda, inferior a los 100.000 que se esperaban y, todavía en las aproximaciones realizadas por los investigadores, resultan cifras bastantes variables. La última aproximación realizada a través del programa bioinformático First Exon Finder, da una cifra de unos 56.000 genes. Sin embargo, la cartografía y secuenciación del genoma humano tan sólo nos va a ofrecer una cantidad masiva de información. Será necesario un tiempo de interpretación y traducción de la secuencia de ADN a su función biológica, lo que hace que su conocimiento constituya tan sólo el inicio, y no el final, de un camino denominado proteonómica.
Durante este trabajo vamos a describir algunas de las aplicaciones que se han realizado dentro de la TG y las vamos a poder agrupar dependiendo del tipo de célula diana en germinal o somática; de las estrategias ex vivo e in vivo, y de las aproximaciones en aditiva y sustitutiva. Así pues, cuando la TG es aplicada sobre células germinales, espermatozoides u óvulos, origina un cambio permanente en todo el organismo y en los futuros descendientes del individuo. Su aplicación en seres humanos es fuente de gran controversia debido a los problemas éticos que supone. Por el contrario, el uso de la TG en células somáticas o no germinales sólo afecta al individuo tratado y las modificaciones no son heredadas por su descendencia.
Tanto en la estrategia ex vivo, donde las células diana son extraídas y reimplantadas en el mismo paciente tras haber sido modificadas en el laboratorio, o en la in vivo, donde la administración del gen corrector se realiza directamente al paciente, la TG utiliza dos aproximaciones: aditiva y sustitutiva. En la TG aditiva, más utilizada y avanzada, el gen es incorporado con sus propios elementos de regulación, mientras que en la TG sustitutiva el gen es mantenido en su contexto natural, sometido a sus controles normales de expresión. La TG aditiva ve comprometida su relativa alta eficacia por la complejidad de dotar al gen terapéutico de un control adecuado de expresión y por el riesgo de que la recombinación del material genético dé resultados no deseados como la mutagénesis insercional.
En la elección de la célula blanco de la transferencia génica debe tenerse en cuenta la finalidad del tratamiento, desde la corrección de un defecto en una población general celular (como en la talasemia) hasta la producción, a partir de las células transducidas, de una proteína de secreción para la corrección de un defecto sistémico, como en las hemofilias. Entre las células más frecuentemente utilizadas destacan los fibroblastos de la piel y los linfocitos infiltrantes en tejidos y, como órgano diana, el hígado.
Hasta el presente se han descrito unas 4.000 enfermedades hereditarias, muchas de las cuales no están todavía caracterizadas molecularmente. En ellas se encuentra un gran número de enfermedades monogénicas causadas por el defecto de un solo gen cuyo tipo de herencia sigue las pautas mendelianas. Es en este tipo de enfermedades donde la TG supone la vía más esperanzadora al éxito, ya sea curando el gen defectuoso en el tejido que normalmente lo expresa o suministrando a un tejido conveniente un gen funcional que desempeñe las funciones del defectuoso sin eliminarlo, como ya hemos explicado anteriormente
espero te sirva ya esto es todo lo que e encontrado