La mayoría de la investigación y ensayos clínicos de terapia génica se han centrado en:
a) Gripe y otras enfermedades infecciosas de importancia sociosanitaria.
b) Enfermedades raras intratables por otros métodos.
c) Enfermedades monogénicas hereditarias y poligénicas como cáncer y SIDA.
d) Reproducción asistida.
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